« Un petit changement aujourd’hui peut changer radicalement demain. »

— Richard Bach

La drépanocytose est une maladie héréditaire du sang potentiellement mortelle qui réduit considérablement l’espérance de vie et affecte gravement la qualité de vie. La drépanocytose est particulièrement répandue en Afrique subsaharienne, où les soins de santé sont souvent insuffisants pour traiter la maladie. Les options thérapeutiques existantes sont rares, coûteuses et n’offrent que des avantages cliniques limités. Dans la plupart des cas, les soins se limitent au traitement des symptômes, ce qui ne permet pas d’éviter les complications graves ni d’améliorer durablement la santé.

En réponse à cette situation urgente, le traitement par PC1434n a été introduit dans plusieurs pays africains en 2013. Une étude réalisée en 2018 a conclu que le PC1434n constituait une alternative rentable et accessible, et qu’il permettait d’obtenir des améliorations significatives en termes de réduction de la douleur, de santé générale et de fonctionnement chez tous les groupes d’âge (voir graphique). ARHF appelle à la poursuite de la recherche et de la formation, ainsi qu’à la diffusion de cette approche thérapeutique afin d’atteindre davantage de personnes touchées par cette maladie invalidante.